Генна інженерія лікує спадкову сліпоту

Життя людей зі спадковою сліпотою може змінитись завдяки науці!

Традиційно, єдиний варіант для людей зі спадковими порушеннями зору - адаптація. Але що, якщо ми можемо "переписати" дефектні гени?

За допомогою генної терапії, та таких препаратів, як, наприклад, схвалений у 2017 році Luxturna, вчені навчились вводити коригований генетичний код за допомогою безпечних вірусів прямо в око, “навчаючи” клітини виробляти необхідні для відновлення зору білки.

Проте, перешкоди як висока вартість (425 000$ за око) та технічні обмеження, наприклад, доставлення великих генів, вимагають подальших інновацій і досліджень.

Незважаючи на це, прогрес у даному напрямку не викликає сумнівів. Окрім вже схваленого Luxturna проводяться десятки клінічних випробувань інших препаратів генної терапії спадкових форм порушення зору, і багато інших перебувають на стадії розробки.

Завдяки прогресу у генній терапії, мрія багатьох людей про відновлення зору стає все ближчою. Уявіть собі - людина, яка ніколи не бачила світла нарешті прозріває завдяки науці. На цьому шляху перспективи генної терапії сяють яскравим світлом, відкриваючи нові горизонти надії для тих, хто перебуває в темряві.

Джерело: https://www.popsci.com/health/can-our-eyes-ever-fix-themselves/